Шаг к создания генной терапии

Американская исследовательская группа, возглавляемая UCLA, сегодня сообщает, что разработала новый метод безопасной, быстрой и экономичной доставки ДНК в стволовые и иммунные клетки.
Метод, описанный в журнале Proceedings Национальной академии наук , может дать ученым новый инструмент для создания и масштабирования генной терапии для людей с раком, генетическими нарушениями и заболеваниями крови.

Соавтор исследования — Пол Вайс, выдающийся профессор химии и биохимии, биоинженерии, материаловедения и инженерии в Калифорнийском университете.

«Мы выясняем, как эффективно, безопасно и экономично внедрить инструменты редактирования генов в клетки», — сказал он.

В современной практике клетки, используемые для генетической терапии, отправляются в специализированные лаборатории, для создания которых может потребоваться до двух месяцев. И эти процедуры стоят дорого.
«Мы надеемся, что наш метод может быть использован в будущем для подготовки процедур, которые можно проводить у постели пациента», — сказал Вайс.

В методе используются высокочастотные акустические волны в сочетании с миллионами клеток, которые проходят через «акустофлюидное устройство» в жидкости для культивирования клеток. Устройство было изобретено исследовательской группой как часть исследования; внутри него находятся крошечные динамики, которые преобразуют электрические сигналы в механические вибрации, которые используются для манипулирования клетками.

Эта процедура открывает поры вдоль мембран клеток, которые позволяют ДНК и другим биологическим грузам проникать в клетки, и это позволяет исследователям вставлять груз без риска повреждения клеток путем непосредственного контакта с ними.

Исследователи доставили короткие нити ДНК, называемые плазмидами, в клетки крови человека и кроветворные стволовые клетки, предназначенные специально для лабораторных исследований, и прокачали миллионы таких клеток через акустофлюидное устройство. Оказавшись внутри клетки, плазмида может быть превращена в белок, который может отсутствовать или повреждаться, или он может дать клетке новые возможности.

«В сочетании с новыми подходами к редактированию генов, этот метод позволяет нам исправить последовательность ДНК, которая неправильно кодируется при заболевании», — сказал Вайсс, который также является членом CNSI.

Ученый пояснил, что плазмиды, используемые в качестве шаблонов для редактирования генов, могут вносить поправки, поскольку они имеют правильную кодированную последовательность для желаемого белка.